Aceleran iniciativa para producir fármacos contra enfermedades raras

LOS ÁNGELES, California, EU, 15 de octubre de 2026.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), dependencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS), anunció el lanzamiento de la Iniciativa Marco para Enfermedades Raras, un proyecto destinado a transformar el desarrollo de medicamentos y productos biológicos para condiciones con poblaciones de pacientes reducidas.

De acuerdo con las autoridades sanitarias, aunque la agencia ha empleado flexibilidad regulatoria en el pasado, actualmente solo alrededor del 5 por ciento de las enfermedades raras cuentan con un tratamiento aprobado.

En respuesta a esta necesidad, el secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy Jr., destacó el cambio de rumbo institucional.

"Los estadounidenses con enfermedades raras no pueden permitirse un sistema regulatorio que trate todas las afecciones por igual. Bajo la presidencia de Trump, la FDA está replanteando el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, priorizando a los pacientes y adaptando los requisitos regulatorios a la realidad de poblaciones de pacientes reducidas. Eliminaremos barreras innecesarias, adoptaremos la ciencia de vanguardia y aceleraremos los tratamientos prometedores, manteniendo al mismo tiempo los rigurosos estándares de la FDA", expresó Kenneddy.

Por su parte, el Comisionado Interino de la FDA, Kyle Diamantas, JD, enfatizó el compromiso del organismo con las familias afectadas.

"Los pacientes y las familias que viven con enfermedades raras tienen pocas o ninguna opción de tratamiento aprobada, y la incertidumbre puede afectar todos los aspectos de sus vidas. A medida que aprendemos más sobre las enfermedades raras y comprendemos mejor el alcance del sufrimiento que causan, debemos asegurarnos de que el sistema regulatorio estadounidense se mantenga a la vanguardia, preparado para responder a los avances científicos, anticipar las necesidades de los pacientes y sus familias, y ayudar a brindar terapias seguras y efectivas a quienes las necesitan. La FDA luchará con ahínco por los pacientes mediante la creación de un enfoque más coherente, predecible e innovador para el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, manteniendo al mismo tiempo los rigurosos estándares que los estadounidenses esperan de la FDA", enfatizó Diamantas.

La directora del Centro de Innovación para Enfermedades Raras, Amy Comstock Rick, JD, reafirmó la meta central del proyecto: "Los pacientes con enfermedades raras y sus familias merecen un proceso regulatorio que aborde la singularidad de cada una de sus afecciones, manteniendo al mismo tiempo los rigurosos estándares de la FDA. Es necesaria una visión audaz para reinventar el marco del desarrollo de fármacos para enfermedades raras, basándose en los aprendizajes y logros clave, para afrontar este momento. Este nuevo marco mejorará la coherencia y la previsibilidad tanto para los patrocinadores como para los pacientes".

Para iniciar la recolección de comentarios de la comunidad, la FDA celebrará una primera reunión pública el próximo 28 de octubre en su campus de White Oak, facilitada por la Fundación Reagan-Udall, la cual dará paso a futuras mesas redondas sectoriales y solicitudes de información en el Registro Federal.